Diana del fármaco como un ácido nucleico o una proteína (p. ej., una enzima, un receptor) cuya actividad puede ser modificada por un fármaco. El fármaco puede ser un compuesto químico de pequeño peso molecular o un compuesto biológico, como un anticuerpo o una proteína recombinante. Se debería haber demostrado que el objetivo del fármaco es efectivo/implicado mecánicamente en la enfermedad mediante modelos relevantes in vitro o in vivo.
En este sistema, el fármaco se administra al paciente concentrándose para que se libere en los lugares específicos del cuerpo. Esto aumenta la seguridad y reduce los efectos secundarios al disminuir la liberación de la concentración del fármaco en sitios no específicos.
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