Diana del fármaco como un ácido nucleico o una proteína (p. ej., una enzima, un receptor) cuya actividad puede ser modificada por un fármaco. El fármaco puede ser un compuesto químico de pequeño peso molecular o un compuesto biológico, como un anticuerpo o una proteína recombinante. Se debería haber demostrado que el objetivo del fármaco es efectivo/implicado mecánicamente en la enfermedad mediante modelos relevantes in vitro o in vivo.
Los receptores son las proteínas ubicadas en la superficie de la célula y en el interior de la célula actúan como objetivos de fármacos al regular el proceso celular. Los objetivos del fármaco receptor ayudan al fármaco a mostrar su efecto en diversas etapas de la enfermedad.
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